Udito. Un’iniezione “di geni” può restituirlo
Uno studio condotto sui topi ha mostrato che, grazie a un vettore di virus sintetici, è possibile introdurre nell’orecchio geni in grado di “riparare” l’udito. Sulla base di queste evidenze, un secondo team di ricerca ha ripetuto con successo l’esperimento.
La terapia genica può restituire l’udito. Al momento il successo è stato registrato nel modello animale, in particolare nei topi, ma i ricercatori sono convinti di poter applicare la scoperta anche sull’uomo. L’esperimento è stato condotto dal team guidato da Likas Landegger, della Harvard Medical School di Boston.
Un lavoro precedente di questo stesso gruppo di ricerca aveva dimostrato che la terapia genica era in grado di restituire un udito di base a topi geneticamente sordi. per il nuovo studio è stato messo a punto un vettore di virus sintetici adeno-associati Anc80L65, che va a colpire sia le cellule ciliate interne ed esterne che si trovano nella coclea. L’iniezione del vettore in questa parte dell’orecchio era ben tollerata e la funzione uditiva non rimaneva danneggiata “Anc80L65 è un vettore affidabile per il rilascio genico nell’orecchio interno – afferma Landegger – e i dati raccolti mostrano una conservazione dell’udito e della funzione vestibolare nei topi coinvolti”.
Sulla base di queste evidenze, un altro team di ricerca, guidato da Gwenaelle Geleoc del Boston Children’s Hospital, ha utilizzato Anc80L65 per rilasciare una versione corretta del gene per la sindrome di Usher di tipo 1C (Ush1c c.216G>A) nell’orecchio interno dei topi nati laboratorio con una versione difettosa del gene. Le cellule ciliate interne ed esterne nella coclea hanno iniziato a produrre livelli normali di armonina – una proteina che media la trasduzione nelle cellule ciliate – e hanno formato fasci normali che rispondevano alle onde sonore. Inoltre, i topi sordi trattati immediatamente dopo la nascita tornavano a sentire, come dimostrato dalle risposte a rumori forti in una gabbia che fa sobbalzare. Ulteriori test hanno mostrato che tali animali erano anche in grado di reagire a suoni deboli; 19 dei 25 topi sono riusciti a udire suoni al di sotto degli 80 decibel e pochi hanno captato suoni da 25 a 30 decibel, come i topi normali. In più, la terapia ha ridato equilibrio alle cavie con disfunzione vestibolare.
Fonte: Nature Biotechnology 2017
